ПолiтДумка

Китайські вчені домоглися прориву у створенні ін’єкції від аутизму

04 декабря
21:43 2023

Близько 1% людей у ​​світі стикаються з розладом аутистичного спектру, який впливає на здатність спілкуватися і взаємодіяти, а також викликає поведінку, що повторюється. Китайські вчені досягли важливого прориву – вони розробили ін’єкцію, здатну зменшити ознаки аутизму шляхом генетичного редагування. Цей метод дозволив вченим відновити рівень білка MEF2C у мозку мишей та знизити симптоми РАС. Вчені стверджують, що лікування може застосовуватися не тільки для пацієнтів з РАС, але й для інших генетичних порушень нервової системи.

Команда розробила систему редагування геному, яка успішно модифікувала ДНК мишей. Щоб вивчити вплив редагування геному на лікування розладу аутистичного спектру (РАС), дослідники створили мишей з мутаціями в гені MEF2C, який пов’язаний із цим розладом. Мутації в цьому гені викликають порушення розвитку, проблеми з мовленням, поведінку та епілепсію, що повторюється, йдеться в статті. Мишам, які отримали ін’єкцію, вдалося зменшити поведінкові прояви, пов’язані з РАС.

Було виявлено, що самці мишей із мутацією мали нижчі рівні білка MEF2C у мозку. У них спостерігалися симптоми, пов’язані з РАС: гіперактивність, проблеми з соціальною взаємодією і поведінка, що повторюється.

CRISPR-системи редагують гени, розрізаючи ДНК навпіл і дозволяючи клітинам відновити ланцюг після редагування. Але цей процес іноді призводить до випадкових змін у генах. Дослідники створили нову систему редагування, названу AeCBE. Вона працює більш точно, змінюючи окремі пари основ у ДНК без ризику несподіваних мутацій.

Щоб доставити систему в мозок, їй необхідно пройти через гематоенцефалічний бар’єр — групу клітин, які жорстко регулюють надходження молекул у мозок. Дослідники подолали цей бар’єр, впровадивши систему редагування в аденоасоційований вірусний вектор, здатний проникати в мозок. Комбіновану систему редагування та вірусний вектор вводили мишам шляхом одноразової ін’єкції у хвостову вену. За кілька тижнів мишей обстежили. З’ясувалося, що лікування відновило рівень білка MEF2C у кількох областях мозку і звернуло поведінкові відхилення у мишей з мутацією цього білка.

Вивчаючи мозок мишей, вчені виявили, що редагування генів спрацювало у всьому мозку з точністю 20%. Цього виявилось достатньо, щоб збільшити рівень білка MEF2C. Оскільки зразки включали як нейрони, а й інші клітини, вчені припустили, що редагування може бути ефективніше, якщо зосередитися лише з нейронах.

РАС — складний розлад, з яким пов’язані сотні мутацій. У деяких пацієнтів воно може бути викликане не зміною лише одного нуклеотиду, як це було у мишей у дослідженні, а скоріше складнішими мутаціями, які важко редагувати. Незважаючи на обмеження, використання систем базового редагування, за словами вчених, спростить розробку інструментів для лікування генетичних порушень.

Share

Статьи по теме

Последние новости

Компанія Nokia замінює Huawei на майданчиках Deutsche Telekom у Німеччині

Читать всю статью

Мы в соцсетях

Наши партнеры

UA.TODAY - Украина Сегодня UA.TODAY

EA-LOGISTIC: Международные грузоперевозки – всегда своевременно и надежно!